π° μν μ€μ , λ€μ ν°μ§ 5000μ΅ κ³μ½ — 'μ£Όμ¬ ν λ²' λ°κΎΈλ κΈ°μ μ λ΄κΈ΄ λμ₯μ£Όμ μ λ ₯
π° μν μ€μ , λ€μ ν°μ§ 5000μ΅ κ³μ½ — 'μ£Όμ¬ ν λ²' λ°κΎΈλ κΈ°μ μ λ΄κΈ΄ λμ₯μ£Όμ μ λ ₯
μ½μ€λ₯ μκ°μ΄μ‘ 1μλ₯Ό μ§μΌμ¨ μν μ€μ μ΄ 8μ 5μΌ λ νλμ λν μμμ μ νμ΅λλ€. κΈλ‘λ² μ μ½μ¬μ μ΅λ 3μ΅ 6500λ§ λ¬λ¬(μ½ 5219μ΅ μ)μ μ΄λ₯΄λ κΈ°μ μμΆ κ³μ½μ μλ‘ λ§Ίμ κ²μ λλ€. μ΄λ² λμ μ€μ¬μλ μν μ€μ μ κ°ν νλ«νΌ 'νμ΄λΈλ‘μμ(Hybrozyme)'κ³Ό κ·Έλ‘λΆν° νμν ν΅μ¬ λ¬Όμ§ 'ALT-B4'κ° μ리νκ³ μμ΅λλ€.
μν μ€μ μ΄λΌλ νμ¬κ° μμν λΆλ€μ μν΄ ν λ¬Έμ₯μΌλ‘ μμ½νλ©΄ μ΄λ μ΅λλ€. 'μ£Όμ¬μ½μ νκ²° νΈνκ² λ§μ μ μλλ‘ λ°κΏμ£Όλ κΈ°μ 'μ νμ μμ΅μ λ΄λ κ³³μ΄λ©°, μ€μ§ κ·Έ κΈ°μ λ ₯λ§μΌλ‘ μμμ‘° μλ λͺΈκ°μ μ½μ€λ₯ λμ₯μ£Ό μ리λ₯Ό μ§μΌμ¨ κΈ°μ μ λλ€. μ΄λ² κ³μ½μ΄ μ£Όκ° μΈ‘λ©΄μμ μ λ¨λ€λ₯Έ μλ―Έλ₯Ό κ°λμ§, κ·Έλ¦¬κ³ ALT-B4κ° μ νν μ΄λ€ κΈ°μ μΈμ§λ₯Ό μ΄λ €μ΄ μ©μ΄κΉμ§ νλμ© νμ΄λ³΄κ² μ΅λλ€.
π¬ κΈ°μ¬κ° μ¬μμ§λ ν΅μ¬ μ©μ΄ μ 리
μ λ§₯μ£Όμ¬(IV)μ νΌνμ£Όμ¬(SC) π μ λ§₯μ£Όμ¬(IV, Intravenous)λ νκ΄μ μ§μ λ°λμ λ£μ΄ μ½λ¬Όμ νλ €λ³΄λ΄λ λ°©λ²μ λλ€. λκ° λ³μμμ λ§κ±°μ²λΌ 30λΆμμ λͺ μκ°μ μμ λ§μμΌ νμ£ . μ΄μ λΉν΄ νΌνμ£Όμ¬(SC, Subcutaneous)λ νΌλΆ λ° μ§λ°©μΈ΅μ μ½μ μ΄μ§ μ°λ¬ λ£λ λ°©μμΌλ‘, λΉλ¨ νμμ μΈμλ¦° μ£Όμ¬μ²λΌ μμκ°μ λλκ³ μ§μμ νΌμ λλ κ²λ κ°λ₯ν©λλ€. νμκ° λλΌλ νΈμμ±μ κ²©μ°¨κ° μλΉν©λλ€.
νμ루λ‘λλ€μ μ ALT-B4 𧬠걸림λμ μ΄λ μ΅λλ€. μ©λμ΄ ν° λ°μ΄μ€μμ½νμ νΌλΆ λ°μΌλ‘ ν λ²μ λ£μΌλ©΄ μ λλ‘ νΌμ§μ§ λͺ»νκ³ νκ³³μ λμ³λ²λ¦½λλ€. νΌλΆ μλμ 'νμλ£¨λ‘ μ°'μ΄λΌλ μ € κ°μ μ±λΆμ΄ κ·Έλ¬Όμ²λΌ μ‘°μ§μ λΆλ€κ³ μκΈ° λλ¬Έμ΄μ£ . μ΄λ λμλ κ²μ΄ 'νμ루λ‘λλ€μ 'λΌλ ν¨μμ λλ€. μ΄ κ·Έλ¬Όμ μ κΉ νμ΄μ£Όμ΄ μ½λ¬Όμ΄ λκ² λ²μ§κ³ μ ν‘μλκ² λ§λλλ€. μν μ€μ μ ALT-B4κ° λ°λ‘ μ΄ μΌμ λ§‘λ, μ¬λμ κ²μ μ¬νν΄ λ§λ μ¬μ‘°ν© νμ루λ‘λλ€μ μ λλ€.
νμ΄λΈλ‘μμ(Hybrozyme) νλ«νΌ π️ ALT-B4λ₯Ό λ§λ€μ΄λ΄λ μν μ€μ κ³ μ μ μμ² κΈ°μ μ λΆλ₯΄λ μ΄λ¦μ λλ€. μ΄ νλ«νΌμ νμ©νλ©΄ μ λ§₯μ£Όμ¬λ‘λ§ ν¬μ¬νλ μ½μ ν¨μ¬ κ°νΈν νΌνμ£Όμ¬λ‘ μ νν μ μμ΄, μ΄λ―Έ μ ν리λ κΈ°μ‘΄ μ½μ 'κ°μ λ²μ 'μΌλ‘ λμ΄λ¦΄ μ μμ΅λλ€.
κΈ°μ μμΆ(License-Out, L/O)κ³Ό λ‘μ΄ν° π€ λ°μ΄μ€ κΈ°μ μ΄ λ³΄μ ν κΈ°μ μ λν μ μ½μ¬μ λ΄μ£Όκ³ , κ·Έ λκ°λ‘ κ³μ½κΈ(μ κΈκΈ)κ³Ό λ¨κ³λ³ μ±κ³΅λ³΄μ(λ§μΌμ€ν€), κ·Έλ¦¬κ³ μ νμ΄ μ€μ ν릴 λ λ§€μΆμ μΌλΆλ₯Ό λ°λ λ‘μ΄ν°κΉμ§ ν보νλ κ³μ½μ λ§ν©λλ€.
π μ΄λ² κ³μ½μ ꡬ쑰μ μ£Όκ°μμ μ€μν κΉλ
μ΄λ² κ³μ½μ 골μλ μν μ€μ μ΄ κΈλ‘λ² μ μ½μ¬μκ² ALT-B4λ₯Ό μ μ©ν λ°μ΄μ€μμ½νμ νΌνμ£Όμ¬ μ νμ κ°λ°νκ³ νλ§€ν μ μλ λ μ κΆλ¦¬λ₯Ό λΆμ¬νλ κ²μ λλ€. μ 체 κ·λͺ¨λ μ κΈκΈμ κ°λ°·νκ°·μμ ν κ° λ¨κ³μ λ§μΌμ€ν€μ λν΄ μ΅λ 3μ΅ 6500λ§ λ¬λ¬μ μ΄λ¦ λλ€.
μ£Όμμ 보λ μ¬λμ΄λΌλ©΄ μ μ μ£Όλͺ©ν λλͺ©μ λ€λ₯Έ κ³³μ μμ΅λλ€. λ§μΌμ€ν€κ³Ό λ³κ°λ‘ λΆλ νλ§€ λ‘μ΄ν°μ λλ€. μ νμ΄ μμ₯μ λμ ν리기 μμνλ©΄ κ·Έ μλ§€μΆμ‘μ μΌμ λΉμ¨μ μν μ€μ μ΄ κ³μ λ°μκ°λ λ°©μμ΄μ£ . κ³μ½κΈμ΄ 'ν λ²μ λ°κ³ λλλ λͺ©λ'μ΄λΌλ©΄, λ‘μ΄ν°λ μ νμ΄ ν리λ λμ ν΄λ§λ€ νλ¬λ€μ΄μ€λ 'μ°κΈ κ°μ μμ΅'μ κ°κΉμ΅λλ€. μ΄λ° λ‘μ΄ν° κ³μ½μ΄ 차곑차곑 μμ΄λ©΄ μν μ€μ μ μ€μ μ ν λ²μ μ΄λ²€νΈκ° μλλΌ κΎΈμ€ν λνμ΄λλ νκΈ νλ¦μΌλ‘ λ°λμ΄ κ°λλ€.
λ°λ‘ μ΄ λΆλΆμ΄ μν μ€μ μ£Όκ°λ₯Ό λ λ°μ³μ¨ ν΅μ¬ λ Όλ¦¬μ λλ€. μμ₯μ΄ μ΄ νμ¬μ μμμ‘° μμ κ°μΉλ₯Ό λΆμ¬ν΄μ¨ λ°°κ²½μ μ μ½ νλμ μ±ν¨κ° μλλΌ, ALT-B4λΌλ κΈ°μ μ μ¬λ¬ μ μ½μ¬μ κ±°λ νμλκΈ°λ 'νλ«νΌ λͺ¨λΈ' κ·Έ μ체μ μμ΅λλ€. μν μ€μ μ μΈκ³ λ§€μΆ 1μ νμμ ν€νΈλ£¨λ€μ SC μ νμ ALT-B4κ° μ±νλλ©΄μ μ° μ‘° λ¨μ λ‘μ΄ν° κΈ°λλ₯Ό μκ³ μ½μ€λ₯ μμ΄ 1μκΉμ§ μ¬λΌμ μ λ ₯μ΄ μμ΅λλ€. μ΄λ² μ κ· κ³μ½μ κ·Έ 'λ°λ³΅ νλ§€' μμ¬κ° μ§κΈλ μ ν¨νλ©° μ€νλ € λμ΄μ§κ³ μλ€λ λ°©μ¦μΌλ‘ μ½νλλ€.
π μ μ§κΈ, μ΄ κΈ°μ μ΄ κ³μ ν릴κΉ
κ·Έ λΏλ¦¬μλ κΈλ‘λ² μ μ½μ κ³μ λ κ°μ§ ν° νλ¦μ΄ μμ΅λλ€.
첫째λ νΉν μ λ²½(Patent Cliff)μ λλ€. λΈλ‘λ²μ€ν° μμ½νμ νΉνκ° λλλ μκ° κ°μΌ 볡μ μ½(λ°μ΄μ€μλ°λ¬)μ μμ₯μ λ΄μ£Όκ² λ©λλ€. μ΄λ μμ‘° μ μ½μ¬κ° λ°©μ΄μ©μΌλ‘ κΊΌλ΄λλ μΉ΄λκ° λ°λ‘ 'μ ν λ³κ²½'μ λλ€. κΈ°μ‘΄ IV μ νμ νΈλ¦¬ν SC μ νμΌλ‘ κ°μνλ©΄ μ νΉνλ₯Ό μ»κ³ νμλ₯Ό κ³μ λΆμ‘μλ μ μμ£ . μ΄ μ νμ κ°λ₯μΌ νλ μ΄μ κ° μν μ€μ μ ALT-B4μ λλ€.
λμ§Έλ ν¬μ½ νΈμμ± κ²½μμ λλ€. λ³μμμ λͺ μκ°μ© λ§κ±°λ₯Ό λ§λ λμ μ§μμ λͺ μ΄ λ§μ μ£Όμ¬λ₯Ό λλΌ μ μλ€λ©΄ νμμκ²λ, μλ£ νμ₯μλ λͺ¨λ μ΄λμ΄μ£ . κ·Έλμ SC μ ν μ ν κΈ°μ μ μ°Ύλ μμλ κΎΈμ€ν λΆμ΄λλ μΆμΈμ΄λ©°, μ΄ μμμμ μν μ€μ μ μκΌ½νλ κ°μλ‘ μ¬λΌμ°μ΅λλ€.
μ νμ° μν μ€μ λνλ "λ―ΈμΆ©μ‘± μλ£μμκ° ν° λΆμΌμμ νμ μΉλ£μ κ°λ°μ μ΄λμ΄μ¨ ννΈλμ¬μ μ΄λ² κ³μ½μ μ±μ¬μμΌ λ»κΉλ€"λ©° "μμΌλ‘λ κΈλ‘λ² ννΈλμμ λ°νμΌλ‘ νλ«νΌ μ¬μ μ μ±μ₯μ λμ± μλλ₯Ό λ΄κ² λ€"κ³ μ νμ΅λλ€.
π§ λ§λ¬΄λ¦¬νλ©°, ν¬μμκ° μ§μ΄μΌ ν μ§μ
μ΄λ² κ³μ½μ μν μ€μ μ ν¬μ λ Όλ¦¬λ₯Ό ν λ² λ νμΈμμΌμ€ μ₯λ©΄μ λλ€. κΈ°μ νλλ₯Ό μ¬λ¬ μ μ½μ¬μ λ°λ³΅ λΌμ΄μ μ€νλ©° κ·Έλλ§λ€ μ κΈκΈ·λ§μΌμ€ν€·λ‘μ΄ν°λΌλ μΈ κ²Ήμ μμ΅μ μ±κΈ°λ κ΅¬μ‘°κ° μ¬μ ν μ λμκ°κ³ μλ€λ μ μ΄ ν΅μ¬μ΄μ£ . νΉν μλ§€μΆμ μ°λλλ λ‘μ΄ν°λ μ ν μμ ν μ΄ν μ€λ«λμ λ€μ΄μ€λ μμ΅μμ΄λΌ, νμ¬μ μ€μ κΈ°μ΄ μ²΄λ ₯μ κ·Όλ³ΈλΆν° λμ΄μ¬λ¦¬λ νμ΄ λ©λλ€.
λ¬Όλ‘ ν¬μμλΌλ©΄ λμ νκ² λ΄μΌ ν λΆλΆλ μμ΅λλ€. μ΅λ 3μ΅ 6500λ§ λ¬λ¬λΌλ κΈμ‘μ λͺ¨λ λ¨κ³κ° μ±κ³΅μ μΌλ‘ λ§λ¬΄λ¦¬λμ λμ 'μνμ 'μΌ λΏ, μ κΈκΈμ λΊ λλΆλΆμ κ°λ°κ³Ό νκ°κ° μ€μ λ‘ μ§μ²λΌμΌ μμ μ₯ μ μλ μ‘°κ±΄λΆ λκ°μ λλ€. λ‘μ΄ν° λν ννΈλμ¬κ° μ νμ 무μ¬ν μΆμν΄ μμ₯μμ νμμΌ λΉλ‘μ λ°μν©λλ€. κ²λ€κ° μν μ€μ μ κΈ°λκ°μ΄ μ΄λ―Έ μ£Όκ°μ μλΉν λ Ήμ μμ΄ PER(μ£Όκ°μμ΅λΉμ¨)μ΄ λ§€μ° λμ νΈμ΄λΌ, μ κ· κ³μ½ ν κ±΄μ΄ μ£Όκ°λ₯Ό κ³§μ₯ ν¬κ² λμ΄μ¬λ¦΄μ§λ μμ₯μ λλμ΄μ λ¬λ € μμ΅λλ€.
μμΌλ‘ μ΄ν΄λ³Ό μ§μ μ λλ ·ν©λλ€. μ΄λ² ννΈλμ¬κ° ALT-B4λ₯Ό μ΄λ€ μ νμ μ νλμ§(곡κ°λλ€λ©΄), ν€νΈλ£¨λ€ SCλ₯Ό ν¬ν¨ν κΈ°μ‘΄ κ³μ½λ€μ΄ μ€μ λ‘μ΄ν° μ μ μΌλ‘ μ΄μ΄μ§λ μλ, κ·Έλ¦¬κ³ νμ΄λΈλ‘μμ νλ«νΌμ μλ‘ μ±ννλ μ μ½μ¬κ° κ³μ λμ΄λλμ§κ° μν μ€μ μ£Όκ°μ λ°©ν₯μ μ’μ°ν κ²μ λλ€.
μ΄ κΈμ μ 보 μ 곡μ μν κ²μ΄λ©° νΉμ μ’ λͺ©μ λ§€λ§€λ₯Ό κΆνλ λ΄μ©μ΄ μλλλ€. ν¬μ νλ¨κ³Ό κ·Έ κ²°κ³Όμ λν μ± μμ ν¬μμ λ³ΈμΈμκ² μμ΅λλ€.
λκΈ
λκΈ μ°κΈ°